La bataille pour un médicament qui pourrait changer la vie d’une fillette de 10 ans de l’île de Vancouver a atteint une impasse hier lorsque le ministre de la Santé de la Colombie-Britannique, Adrian Dix, a fermement déclaré que la province ne reviendrait pas sur sa décision de refuser la couverture du médicament coûtant 300 000 $ par année.
Cambria Couch, qui souffre d’une maladie génétique ultra-rare appelée leucodystrophie métachromatique (LDM), est prise dans une impasse bureaucratique entre les autorités sanitaires provinciales et les groupes de défense qui militent pour la couverture du médicament Metfabrio (metreleptine). Sa mère, Sarah Couch, se bat sans relâche pour accéder au traitement qui pourrait potentiellement arrêter la progression de la maladie dégénérative de sa fille.
« Nous avons examiné ce cas en profondeur grâce à notre processus d’examen établi, et la décision reste inchangée », a déclaré le ministre Dix aux journalistes à l’Assemblée législative mardi. « Bien que je compatisse profondément avec la situation de la famille, nous devons suivre les cadres fondés sur des preuves qui guident nos décisions en matière de couverture pharmaceutique. »
Le médicament, qui a reçu l’approbation de Santé Canada en 2022, a montré des résultats prometteurs dans le ralentissement de la détérioration neurologique chez certains patients atteints de LDM. Cependant, le Conseil des prestations pharmaceutiques de la C.-B. maintient qu’il n’y a pas suffisamment de preuves cliniques pour justifier le coût extraordinaire d’une couverture publique.
Les défenseurs des maladies rares ont critiqué cette décision comme emblématique d’un problème plus large dans le système de santé canadien – le fardeau disproportionné imposé aux familles touchées par des maladies peu communes.
« Quand un traitement existe mais est refusé en fonction de calculs de coûts, nous disons essentiellement à ces familles que leurs enfants ne comptent pas assez », a déclaré Jennifer Molson de l’Organisation canadienne des maladies rares. « Ce cas souligne le besoin urgent d’une stratégie nationale pour les maladies rares qui ne laisse pas ces décisions aux provinces individuelles. »
La situation de la famille Couch a attiré une attention publique considérable après que les médias locaux ont révélé que l’état de Cambria continue de s’aggraver pendant qu’elle attend un traitement. Sans intervention, la LDM entraîne généralement une perte progressive des fonctions motrices et des capacités cognitives, et conduit éventuellement à une mort prématurée.
Les analystes financiers notent que ce cas reflète la tension croissante entre les budgets limités des soins de santé et les coûts croissants des médicaments spécialisés. « Le modèle de tarification pharmaceutique pour les traitements des maladies rares crée des choix impossibles pour les systèmes de santé publics », a expliqué Dr. Michael Klein, économiste de la santé à l’Université de Victoria. « Lorsque les traitements coûtent des centaines de milliers de dollars par patient annuellement, des décisions difficiles doivent être prises concernant l’allocation des ressources. »
La famille envisage maintenant des options juridiques, y compris un éventuel recours constitutionnel basé sur l’accès aux soins de santé. Des cas similaires dans d’autres provinces ont parfois abouti à des approbations de couverture suite à des procédures judiciaires ou à une pression publique extraordinaire.
Entre-temps, les efforts de collecte de fonds communautaires se poursuivent à Langford, où les entreprises et les écoles locales se sont mobilisées pour soutenir la famille. Une campagne GoFundMe a recueilli plus de 85 000 $ pour les coûts de traitement, mais reste bien en deçà de ce qui serait nécessaire pour un traitement continu.
Alors que cette impasse se poursuit, une question fondamentale se pose pour notre système de santé : comment équilibrer la responsabilité fiscale avec notre obligation morale d’aider nos citoyens les plus vulnérables lorsque des traitements transformateurs existent mais restent financièrement hors de portée?
