Dans un revirement spectaculaire qui apporte un immense soulagement à une famille de l’île de Vancouver, le ministre de la Santé de la Colombie-Britannique a confirmé que la couverture d’un médicament vital sera rétablie pour une fillette de Langford souffrant d’un trouble cérébral rare et fatal.
Cette décision survient après des mois de plaidoyer de la famille, dont la fille a besoin de Brineura—une thérapie enzymatique de remplacement spécialisée qui coûte environ 1 million de dollars par an—pour traiter la maladie de Batten, une condition neurodégénérative dévastatrice qui prive progressivement les enfants de leur capacité à marcher, parler et, finalement, vivre.
“Ce cas met en lumière les défis profonds auxquels les familles font face lorsqu’elles naviguent dans notre système de santé tout en prenant soin d’enfants atteints de maladies rares,” a annoncé le ministre de la Santé Adrian Dix mercredi. “Après un examen minutieux des preuves cliniques et des circonstances spécifiques, nous avons déterminé que la couverture devrait continuer.”
La famille recevait le traitement vital par le biais du programme de couverture exceptionnelle de la C.-B. jusqu’au début de cette année, lorsque les autorités provinciales ont inopinément mis fin au financement, citant des directives politiques qui créaient un scénario dévastateur pour la jeune patiente.
Les experts médicaux soulignent que Brineura, bien qu’extraordinairement coûteux, représente le seul traitement approuvé pour la maladie de Batten CLN2, ralentissant efficacement la progression de la maladie lorsqu’il est administré directement dans le cerveau via un réservoir implanté chirurgicalement. Sans traitement constant, les enfants atteints de cette forme de maladie de Batten survivent rarement au-delà de leur adolescence.
“Les preuves scientifiques sont claires—interrompre la thérapie de remplacement enzymatique peut entraîner une détérioration rapide avec des conséquences potentiellement irréversibles,” a expliqué Dr. Sylvia Davidson, neurologue pédiatrique à l’Hôpital pour enfants de la C.-B., qui n’était pas directement impliquée dans ce cas spécifique. “Un traitement cohérent est absolument crucial.”
Pour la famille de Langford, le rétablissement représente plus qu’un simple accès aux médicaments—c’est une bouée de sauvetage. Des sympathisants communautaires s’étaient ralliés autour de la famille, organisant des collectes de fonds et lançant des campagnes de sensibilisation qui ont finalement attiré l’attention des médias et exercé une pression supplémentaire sur les autorités sanitaires provinciales pour qu’elles reconsidèrent leur décision.
Le cas a déclenché un débat renouvelé sur l’approche du Canada en matière de financement des traitements pour les maladies rares. Les experts en politique de santé notent que, bien que le gouvernement fédéral ait annoncé une Stratégie pour les médicaments contre les maladies rares avec un financement de 1,5 milliard de dollars à partir de 2022, les familles continuent de faire face à des obstacles importants pour accéder à des médicaments qui sont souvent assortis de prix astronomiques.
“Nous voyons ces situations se produire à répétition dans différentes provinces,” a noté Maria Hendricks, chercheuse en politique de santé de l’Université de Victoria. “Lorsque les traitements coûtent plus d’un million de dollars par an, les familles individuelles ne peuvent tout simplement pas gérer sans couverture publique, pourtant notre système manque souvent de voies claires pour un accès cohérent.”
Le ministère de la Santé de la C.-B. a indiqué qu’il examinerait ses directives de couverture exceptionnelle pour créer des critères plus transparents et cohérents pour des cas similaires à l’avenir. Pour l’instant, la famille de Langford peut respirer plus facilement en sachant que le traitement crucial de leur fille se poursuivra sans interruption.
Alors que la recherche médicale continue d’avancer avec des thérapies de plus en plus efficaces mais coûteuses pour les conditions rares, comment notre système de santé évoluera-t-il pour équilibrer la responsabilité fiscale avec la promesse fondamentale de soins pour tous les Canadiens, quelle que soit la rareté de leur condition?
