Dans une vague de protestation sans précédent, plusieurs membres du comité consultatif sur les médicaments de la Colombie-Britannique ont démissionné suite à une intervention ministérielle controversée qui a contourné leurs recommandations d’experts. La controverse a éclaté après que le ministre de la Santé Adrian Dix a personnellement approuvé la couverture d’un médicament de 2,5 millions de dollars pour traiter un enfant atteint d’une maladie neurodégénérative rare, malgré la décision antérieure du comité de ne pas financer ce médicament.
Ces démissions ont plongé le processus d’évaluation des médicaments de la province dans le désarroi, les critiques soutenant que des considérations politiques ont miné le cadre fondé sur des preuves conçu pour évaluer la couverture des médicaments. Au cœur de cette tempête se trouve une jeune fille nommée Lexi, qui souffre de la maladie de Batten CLN2, une condition génétique dévastatrice qui détruit progressivement les cellules cérébrales et conduit généralement au décès entre 8 et 12 ans.
“Le processus a été contourné pour des raisons politiques”, a déclaré un membre du comité qui a demandé l’anonymat en raison de préoccupations professionnelles. “Bien que nous sympathisions tous avec la famille de Lexi, nous devons considérer les implications plus larges de l’approbation de traitements sans preuves suffisantes d’efficacité.”
Le ministre Dix s’est depuis publiquement excusé auprès de la famille de Lexi pour les retards dans l’approbation du cerliponase alfa, vendu sous le nom de marque Brineura. Ce médicament, qui coûte environ 1 million de dollars par an et par patient, est administré directement dans le cerveau par l’intermédiaire d’un réservoir implanté chirurgicalement.
“Je reconnais la situation extraordinaire à laquelle fait face cette famille”, a déclaré Dix lors d’une conférence de presse. “Cependant, je comprends également la responsabilité du comité d’assurer que les ressources limitées en soins de santé soient allouées en fonction d’avantages cliniques démontrables.”
Ce cas met en lumière la tension croissante entre l’accès compatissant aux traitements et le financement durable des soins de santé au Canada. Les comités consultatifs provinciaux sur les médicaments évaluent généralement les médicaments en fonction de leur efficacité clinique, de leur rapport coût-efficacité et de leur impact budgétaire – créant des décisions difficiles lorsque des traitements extrêmement coûteux offrent des avantages limités ou incertains.
La mère de Lexi, Cheryl Garneau, a exprimé son soulagement face à l’approbation mais sa frustration quant au processus. “Aucune famille ne devrait avoir à se battre aussi fort pour obtenir un traitement vital pour son enfant”, a-t-elle déclaré aux journalistes. “Chaque jour de retard signifiait des dommages irréversibles au cerveau de Lexi.”
Les experts en politique de santé notent que de telles interventions ministérielles, bien que rares, créent des précédents problématiques. Dr. Michael Klein, professeur émérite à l’Université de la Colombie-Britannique, a expliqué : “Lorsque des décisions politiques l’emportent sur des recommandations fondées sur des preuves, cela mine tout le système conçu pour prendre des décisions de financement équitables et cohérentes pour tous les patients en Colombie-Britannique.”
Les membres démissionnaires du comité, qui comprennent des médecins et des pharmaciens experts en économie de la santé et en évaluation clinique, ont soulevé des préoccupations quant à la durabilité du programme de médicaments si les appels émotionnels et l’attention médiatique, plutôt que les preuves cliniques, orientent les décisions de couverture.
La province a indiqué qu’elle cherchera à pourvoir rapidement les postes vacants pour assurer la continuité du processus d’examen des médicaments. Pendant ce temps, les groupes de défense des patients atteints de maladies rares ont applaudi la décision du ministre, suggérant qu’elle démontre une flexibilité nécessaire dans un système qu’ils considèrent comme trop rigide.
Alors que les systèmes de santé provinciaux à travers le Canada sont aux prises avec la disponibilité croissante de thérapies ultra-coûteuses pour les conditions rares, ce cas soulève une question profonde pour la société : comment équilibrer la compassion pour les patients individuels et la responsabilité d’allouer des ressources limitées en soins de santé de manière à bénéficier au plus grand nombre de personnes?
