Dans un revirement politique spectaculaire qui souligne le pouvoir du plaidoyer des patients, le gouvernement de la Colombie-Britannique a rétabli la couverture pour le Brineura, un traitement vital pour les enfants souffrant de la maladie de Batten CLN2. Cette décision survient après des mois d’appels désespérés de familles touchées qui faisaient face à la perspective dévastatrice de voir leurs enfants se détériorer sans accès au seul traitement disponible.
L’annonce marque la fin d’une période tumultueuse qui a commencé en avril lorsque la province a discrètement retiré le médicament de sa liste de couverture, laissant les familles sous le choc et à la recherche d’alternatives. Pour des enfants comme Ellis Hayes, 10 ans, et Henry Brown, 8 ans, cette décision était potentiellement mortelle.
“Quand ils ont supprimé le financement, ils ont essentiellement pris la vie de nos enfants,” a déclaré Jennifer Brown, la mère de Henry, depuis son domicile à Vancouver. “Ce traitement n’est pas optionnel—c’est la différence entre mon fils qui peut marcher et parler ou perdre ces capacités pour toujours.”
La maladie de Batten CLN2 est un trouble neurodégénératif ultra-rare qui affecte environ un enfant sur 200 000. Sans traitement, les enfants atteints perdent généralement leur capacité à marcher, parler et voir, la plupart ne survivant pas au-delà de l’adolescence. Le Brineura, administré directement au cerveau toutes les deux semaines, a démontré qu’il ralentissait considérablement cette progression.
La décision initiale de la province de supprimer le financement du traitement provenait apparemment d’une recommandation de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé citant des preuves insuffisantes de bénéfice clinique—une position vivement contestée par les neurologues traitant ces enfants.
Dr. Sylvia Stockler, spécialiste des maladies métaboliques à l’Hôpital pour enfants de la C.-B., a fourni une perspective critique sur l’efficacité du traitement. “Nous avons des preuves claires que le Brineura ralentit significativement la progression de la maladie. Des enfants qui seraient autrement incapables de marcher ou de communiquer maintiennent ces capacités des années au-delà de ce que nous attendrions sans traitement.”
Le revirement est survenu après une pression publique sans précédent, incluant une couverture médiatique et une pétition Change.org qui a recueilli plus de 23 000 signatures. Les familles touchées ont également cherché une représentation juridique pour contester la décision sur des bases constitutionnelles.
Le ministre de la Santé Adrian Dix a reconnu le changement de politique dans une déclaration: “Après une reconsidération attentive et une consultation avec des experts cliniques, nous avons déterminé que le maintien de la couverture pour le Brineura s’aligne avec notre engagement à fournir des traitements médicaux nécessaires aux Britanno-Colombiens.”
Le coût extrême du médicament—environ 1 million de dollars par patient annuellement—souligne les calculs difficiles que les provinces doivent faire pour déterminer la couverture des médicaments. Cependant, pour des familles comme les Brown et les Hayes, les considérations financières pâlissent en comparaison de la vie de leurs enfants.
“Il ne s’agit pas seulement de nos enfants,” a déclaré Michelle Hayes, la mère d’Ellis. “Il s’agit d’établir qu’au Canada, nous n’abandonnons pas le traitement des enfants atteints de maladies rares simplement parce qu’ils sont coûteux ou parce que peu de personnes sont touchées.”
La décision résonne au-delà de la Colombie-Britannique, influençant potentiellement comment d’autres provinces abordent la couverture des traitements ultra-coûteux pour les maladies rares. Les groupes de défense des patients appellent à un cadre national plus transparent et cohérent pour l’évaluation et le financement de ces médicaments.
Avec le traitement maintenant assuré, les familles touchées peuvent recentrer leur attention sur le soutien à leurs enfants dans leurs batailles continues contre cette maladie dévastatrice. Le rétablissement de la couverture signifie que ces enfants continueront à recevoir leurs perfusions bihebdomadaires sans interruption.
Alors que notre système de santé continue de faire face à des ressources limitées et des coûts toujours croissants, quelle responsabilité avons-nous en tant que société pour garantir que les patients atteints de maladies rares ne soient pas laissés pour compte simplement parce que leurs conditions affectent trop peu de personnes pour commander l’attention politique?
