La bataille déchirante d’une famille de la Colombie-Britannique qui cherche un médicament vital pour leur fille vient de connaître un nouveau revers décevant. Le ministre de la Santé Adrian Dix a confirmé lundi que les autorités provinciales ont encore une fois refusé la couverture du Brineura, un médicament nécessaire pour traiter une maladie neurologique rare et fatale dont souffre Lily Sanchez, âgée de sept ans.
“Je comprends l’impact dévastateur que cette décision a sur la famille,” a déclaré le ministre Dix aux journalistes à l’assemblée législative provinciale. “Mais notre processus d’évaluation des médicaments doit examiner à la fois l’efficacité clinique et les considérations de coûts pour toutes les maladies rares affectant les Britanno-Colombiens.”
Lily souffre de la maladie de Batten CLN2, un trouble génétique extrêmement rare qui provoque une détérioration neurologique rapide, incluant la perte de la parole, de la mobilité et de la vision, conduisant généralement au décès avant l’adolescence. Le Brineura, qui coûte environ 750 000 $ par an, a montré des résultats prometteurs pour ralentir la progression de la maladie, mais demeure financièrement inaccessible pour la plupart des familles sans couverture publique.
Ce refus marque la troisième fois que le Conseil des prestations pharmaceutiques de la C.-B. rejette le financement du traitement de Lily, malgré la pression croissante des groupes de défense et des professionnels médicaux qui soulignent les modèles de couverture réussis dans d’autres provinces, notamment l’Ontario et la Saskatchewan.
La Dre Sylvia Davidson, neurologue pédiatrique non impliquée dans le cas de Lily, explique la situation complexe à laquelle font face les patients atteints de maladies rares. “Quand nous avons affaire à des conditions ultra-rares, les modèles traditionnels de rapport coût-efficacité font souvent défaut à ces familles. Il n’y a tout simplement pas assez de patients pour générer les données cliniques à grande échelle typiquement requises pour l’approbation des médicaments.”
La mère de Lily, Elena Sanchez, milite sans relâche depuis le diagnostic de sa fille à l’âge de trois ans. “Chaque mois sans traitement signifie une progression irréversible,” a-t-elle déclaré dans une déclaration émue. “Nous voyons des compétences précieuses disparaître alors que nous savons qu’il existe un traitement qui pourrait aider.”
La famille a récolté près de 235 000 $ grâce aux efforts de collecte de fonds communautaires, mais cela couvre moins de quatre mois de traitement. Pendant ce temps, les experts canadiens en politique de santé continuent de débattre sur la meilleure façon d’aborder le nombre croissant de traitements ultra-coûteux pour les maladies rares qui deviennent disponibles.
Selon l’Organisation canadienne des maladies rares, environ un Canadien sur douze vit avec une maladie rare, bien que des conditions individuelles comme la maladie de Batten ne puissent affecter qu’une poignée d’enfants à l’échelle nationale. Cette fragmentation complique à la fois les efforts de recherche et la défense de la couverture.
Un porte-parole du ministère de la Santé de la C.-B. a confirmé que la province participe aux discussions fédérales sur une stratégie nationale pour les maladies rares, qui pourrait potentiellement créer une approche plus standardisée pour les décisions de financement à travers le Canada. Cependant, ces cadres restent à des années de leur mise en œuvre.
Pour des familles comme les Sanchez, les discussions politiques offrent peu de réconfort face à la progression implacable de la maladie. “Nous n’avons pas le luxe du temps,” a souligné Elena. “Chaque jour sans traitement est un autre jour où Lily perd quelque chose qu’elle ne récupérera jamais.”
Alors que les autorités sanitaires provinciales font face à des décisions de plus en plus difficiles pour équilibrer les besoins individuels et la durabilité du système, une question reste d’une pertinence urgente : dans un système de santé fondé sur des principes d’accès universel, comment pouvons-nous garantir que les patients souffrant des maladies les plus rares ne soient pas laissés pour compte simplement en raison d’une malchance statistique?
