Dans un déchirant conflit entre nécessité médicale et limites de financement provincial, le ministère de la Santé de la Colombie-Britannique a refusé la couverture d’un traitement qui pourrait changer la vie de Charleigh Pollock, une fillette de 11 ans atteinte d’une maladie génétique ultra-rare. Cette décision a relancé le débat sur l’approche canadienne concernant les traitements des maladies rares et les choix difficiles auxquels les familles sont confrontées lorsqu’elles naviguent dans notre système de santé.
Charleigh souffre d’un déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC), une condition qui touche moins de 150 enfants dans le monde. Ce trouble dévastateur empêche l’organisme de produire des neurotransmetteurs essentiels, laissant Charleigh incapable de marcher, parler ou accomplir des fonctions de base de façon autonome. Ses parents, Bree et Chad Pollock, se battent sans relâche pour accéder à une thérapie génique appelée Upstaza, qui a montré des résultats remarquables chez les enfants atteints d’AADC lors des essais cliniques.
“Quand vous voyez votre enfant souffrir quotidiennement et savez qu’il existe un traitement qui pourrait transformer sa vie, mais qu’il est refusé à cause du coût—c’est accablant,” a déclaré Bree Pollock lors d’une entrevue depuis leur domicile à Vernon, en Colombie-Britannique. “Nous ne demandons pas quelque chose d’expérimental. Ce traitement est approuvé et fonctionne pour d’autres enfants.”
Le traitement, qui coûte environ 3 millions de dollars par patient, a été approuvé par Santé Canada en 2023 et a été couvert dans d’autres juridictions. Cependant, le ministre de la Santé de la Colombie-Britannique, Adrian Dix, a défendu la décision de la province, citant des considérations complexes concernant les ressources limitées en soins de santé.
“Ce sont des décisions extraordinairement difficiles,” a déclaré le ministre Dix lors d’une conférence de presse à Victoria. “Nous avons établi des processus via le programme [Médicaments coûteux pour les maladies rares] qui évaluent les traitements en fonction de multiples facteurs, incluant les preuves cliniques, le rapport coût-efficacité et la durabilité au sein de notre système de santé.”
La lutte des Pollock met en évidence une incohérence nationale dans la couverture des maladies rares. Bien que le gouvernement fédéral ait annoncé une Stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares de 1,5 milliard de dollars en 2021, la mise en œuvre a été lente et inégale entre les provinces. Les experts en politique de santé soulignent la nécessité d’une approche plus coordonnée.
“Nous voyons des familles forcées à des situations impossibles,” a déclaré Dr Eleanor Hammond, chercheuse en politique de santé à l’Université de Toronto. “Certaines vendent leur maison, déménagent dans d’autres provinces ou lancent des campagnes de financement public pour accéder à des traitements qui pourraient changer leur vie. Cela crée un système où l’accès dépend de votre code postal ou de votre capacité à défendre votre cause.”
L’Organisation canadienne des maladies rares (CORD) estime qu’un Canadien sur douze vit avec une maladie rare, mais les traitements pour ces conditions font souvent face à des obstacles plus importants pour obtenir une couverture publique que les affections plus courantes.
Pour la famille Pollock, la lutte continue. Ils ont lancé une campagne de financement et envisagent des options juridiques tout en observant la détérioration de l’état de leur fille. Les experts médicaux qui traitent le déficit en AADC soulignent que l’intervention précoce produit les meilleurs résultats, rendant le moment du traitement crucial.
Alors que cette affaire attire l’attention nationale, elle nous force à confronter des questions difficiles sur les priorités en matière de soins de santé au Canada. Dans un système fondé sur les principes d’accès universel, comment concilier les ressources limitées avec les besoins de nos citoyens les plus vulnérables? Lorsque l’avenir d’un enfant est en jeu, le coût devrait-il à lui seul déterminer son accès à des soins qui pourraient changer sa vie?
